Роль клінічних досліджень у розвитку фармацевтичної науки
Бічна панель сторінки статті
Основний зміст сторінки статті
Анотація
Мета дослідження: аналіз впливу сучасних клінічних досліджень (КД) на розвиток фармацевтичної науки для забезпечення пацієнтів ефективними та безпечними лікарськими засобами.
Матеріали та методи. Застосовано бібліосемантичний метод для аналізу стандартизації функцій міжнародних регуляторних органів, зокрема Food and Drug Administration та European Medicines Agency, які вимагають суворого дотримання принципів Good Clinical Practice та настанов International Council for Harmonisation, що гарантує етичність, достовірність і відтворюваність КД. Сучасна методологія КД ґрунтується на використанні рандомізації, подвійного сліпого контролю, визначенні контрольних груп і забезпеченні достатньої статистичної потужності. Такі підходи дають змогу мінімізувати систематичні похибки та забезпечити валідність результатів.
Результати. У статті наведено аналітичні дані щодо КД як базової складової фармацевтичної науки, що сприяє трансформації фундаментальних наукових ідей у практичні терапевтичні рішення, висвітлено сучасну методологію КД, охарактеризовано інноваційні процеси формування дизайну КД, зокрема адаптивні та цифрові підходи.
Висновки. КД відіграють центральну роль у розвитку сучасної фармацевтичної науки, забезпечуючи перехід від фундаментальних досліджень до створення ефективних і безпечних лікарських засобів. У сучасних умовах їх еволюція визначається впровадженням штучного інтелекту, персоналізованої медицини, децентралізованих підходів та цифрових технологій моніторингу. Інтеграція інноваційних методів, адаптивних дизайнів досліджень, а також забезпечення прозорості даних і дотримання високих етичних стандартів формують нову парадигму клінічних випробувань і сприяють сталому, технологічно орієнтованому розвитку фармацевтичної галузі.
Блок інформації про статтю
Ця робота ліцензується відповідно до Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Автори зберігають авторське право, а також надають журналу право першого опублікування оригінальних наукових статей на умовах ліцензії Creative Commons Attribution 4.0 International License, що дозволяє іншим розповсюджувати роботу з визнанням авторства твору та першої публікації в цьому журналі.
Посилання
Samala VR, C Kiran K, Venkatesh P. Phases of clinical trials: A review. Asian J Hosp Pharm. 2022;2(1):9-13. doi: 10.38022/ajhp.v2i1.44.
Wang E. The phases of clinical pharmacological trials: Ensuring safety, efficacy and public health. Adv Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2024;13:366. doi: 10.35250/2167-1052.24.13.366.
Cracowski JL, Hulot JS, Laporte S, Charvériat M, Roustit M, Deplanque D, et al. Clinical pharmacology: Current innovations and future challenges. Fundam Clin Pharmacol. 2022;36(3):456-67. doi: 10.1111/fcp.12747.
Zhang J, Wu J, Li J, Liu M, Liu S, He R, et al. Trends in drug-drug interactions for new drug clinical trials in China over the past 10 years (2013–2022). BMC Pharmacol Toxicol. 2025;26(1):66. doi: 10.1186/s40360-025-00905-3.
Kruse M, Stankeviciute S, Perry S. Clinical pharmacology – how it shapes the drug development journey. Eur J Clin Pharmacol. 2025;81(4):597-604. doi: 10.1007/s00228-025-03811-z.
Liu Q, Ahadpour M, Rocca M, Huang SM. Clinical pharmacology regulatory sciences in drug development and precision medicine: Current status and emerging trends. AAPS J. 2021;23(3):54. doi: 10.1208/s12248-021-00563-3.
Tavana B, Chen A. Determination of drugs in clinical trials: Current status and outlook. Sensors (Basel). 2022;22(4):1592. doi: 10.3390/s22041592.
Shari C. Advancing medicine: The crucial role and phases of clinical trials. Allied J Med Res. 2024;8(5):251.
Cummings J, Zhou Y, Lee G, Zhong K, Fonseca J, Cheng F. Alzheimer’s disease drug development pipeline: 2024. Alzheimers Dement (N Y). 2024;10(2):e12465. doi: 10.1002/trc2.12465.
Zyoud SH. Global landscape of COVID-19 research: A visualization analysis of randomized clinical trials. Clin Exp Med. 2024;24(1):14. doi: 10.1007/s10238-023-01254-3.
Kandi V, Vadakedath S. Clinical trials and clinical research: A Comprehensive review. Cureus. 2023;15(2):e35077. doi: 10.7759/cureus.35077.
Rongen GA, Marquet P, van Gerven JMA; EACPT research working group. The scientific basis of rational prescribing. A guide to precision clinical pharmacology based on the WHO 6-step method. Eur J Clin Pharmacol. 2021;77(5):677-83. doi: 10.1007/s00228-020-03044-2.
Bercu J, Dirat O, Dobo K, Jolly R, Kenyon M, Harvey J, et al. N-Nitrosamine drug substance related impurities (NDSRIs) – A proposal for the addition of subcategories to carcinogenic potency categorization approach categories 1 and 2 for NDSRIs with a molecular weight > 200 Da. Regul Toxicol Pharmacol. 2024;154:105704. doi: 10.1016/j.yrtph.2024.105704.
Cussen A, Littler K. Trial characteristics, methods and reported challenges of decentralised clinical trials: A scoping review. BMJ Open. 2025;15:e106823. doi: 10.1136/bmjopen-2025-106823.
Adaptive Platform Trials Coalition. Adaptive platform trials: definition, design, conduct and reporting considerations. Nat Rev Drug Discov. 2019;18(10):797-807. doi: 10.1038/s41573-019-0034-3.
Park JJH, Detry MA, Murthy S, Guyatt G, Mills EJ. How to use and interpret the results of a platform trial: Users’ guide to the medical literature. JAMA. 2022;327(1):67-74. doi: 10.1001/jama.2021.22507.
Collet RJ, Ben ÂJ, Varga AN, van Leth F, El Alili M, Esser J, et al. Statistical methods to adjust for treatment switching in real-world clinical studies: A scoping review and descriptive comparison. Clin Pharmacol Ther. 2025;118(5):1022-36. doi: 10.1002/cpt.70013.
Ben-Eltriki M, Rafiq A, Paul A, Prabhu D, Afolabi MOS, Baslhaw R, et al. Adaptive designs in clinical trials: a systematic review-part I. BMC Med Res Methodol. 2024;24(1):229. doi: 10.1186/s12874-024-02272-9.
McGarry A, Kieburtz K. Adaptive clinical trials and master protocols. Handb Clin Neurol. 2023;193:313-23. doi: 10.1016/B978-0-323-85555-6.00005-9.
U.S. Food and Drug Administration. Framework for FDA’s real-world evidence program [Internet]. Silver Spring (MD): FDA; 2024. Available from: https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence.
Varnai P, Davé A, Farla K, Nooijen A, Petrosova L. The evidence reveal study: exploring the use of real-world evidence and complex clinical trial design by the European pharmaceutical industry. Clin Pharmacol Ther. 2021;110(5):1180-89. doi: 10.1002/cpt.2103.
Wang T, Liu M, Peng B, Song X, Zhang C, Sun X, et al. From bench to bedside: A review of clinical trials in drug discovery and development [preprint]. arXiv. 2024. doi: 10.48550/arXiv.2412.09378.
Zheng Y, Koh HY, Yang M, Li L, May LT, Webb GI, et al. Large language models in drug discovery and development: From disease mechanisms to clinical trials [preprint]. arXiv. 2024. doi: 10.48550/arXiv.2409.04481.
Olawade DB, Fidelis SC, Marinze S, Egbon E, Osunmakinde A, Osborne A, et al. Artificial intelligence in clinical trials: a comprehensive review of opportunities, challenges, and future directions. Int J Med Inform. 2025;206:106141. doi: 10.1016/j.ijmedinf.2025.106141.
Dash B, Shireen M, Pushpendra, Kumar S, Goel A, Semwal P, et al. A comprehensive review: Pharmacogenomics and personalized medicine customizing drug therapy based on individual genetics profiles. Zhongguo Ying Yong Sheng Li Xue Za Zhi. 2024;40:e20240011. doi: 10.62958/j.cjap.2024.011.
Almuradova E, Izzo D, Gandini S, Gaeta A, Giordano E, Valenza C, et al. From Dose-Finding to Dose-Optimization in Early-Phase oncology clinical trials. Cancer Treat Rev. 2025;136:102906. doi: 10.1016/j.ctrv.2025.102906.
Zhou Y, Zhang Y, Xu H, Chen Z, Huang S, Li Y, et al. Dynamic clinical trial success rates for drugs in the 21st century. Nat Commun. 2025;16(1):9537. doi: 10.1038/s41467-025-64552-2.
Kaye DK. Navigating ethical challenges of conducting randomized clinical trials on COVID-19. Philos Ethics Humanit Med. 2022;17(1):2. doi: 10.1186/s13010-022-00115-3.
Sabesan S, Underhill C, Thota R, Sundquist S, Adewole T. Decentralising clinical trial access requires a culture of health equity. Lancet. 2025;405(10492):1816. doi: 10.1016/S0140-6736(25)00715-9.
Zozus MN, Kahn MG, Weiskopf NG. Data Quality in Clinical Research. In: Richesson, R.L., Andrews, J.E., Fultz Hollis, K. (eds). Clinical Research Informatics. Health Informatics. Springer, Cham; 2023. doi: 10.1007/978-3-031-27173-1_10.
Glick HA, Doshi JA, Sonnad SS. Economic Evaluation in Clinical Trials, 2 edn, Handbooks in Health Economic Evaluation [Internet]. Oxford Academic; 2014. 252 p.
Beaver JA, Tzou A, Blumenthal GM, McKee AE, Kim G, Pazdur R, et al. An FDA perspective on the regulatory implications of complex signatures to predict response to targeted therapies. Clin Cancer Res. 2017;23(6):1368-72. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-16-1098.
Clinical Trials [Internet]. Thousand Oaks (CA): SAGE Publications. Available from: https://journals.sagepub.com/home/ctj.
Hanke S, Giannikopoulos D, Neumayer B, Vedenkannas T, Davey R, Mpaltadoros L, et al. Operationalizing decentralized clinical trials: Technology Insights from the Trials@Home RADIAL Proof-of-Concept Trial. Clin Pharmacol Ther. 2025;118(5):1090-99. doi: 10.1002/cpt.70070.
Nair B. Clinical Trial Designs. Indian Dermatol Online J. 2019;10(2):193-201. doi: 10.4103/idoj.IDOJ_475_18.
Rivera DR, Cutler TL, McShane L, Meeker-O’Connell A, Marston HD, Califf RM, et al. Modernizing research and evidence consensus definitions: A food and drug administration-national institutes of health collaboration. JAMA Netw Open. 2025;8(6):e2516674. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2025.16674.
Silva DJ, Nelson BE, Rodon J. Decentralized clinical trials in early drug development – a framework proposal. J Immunother Precis Oncol. 2024;7(3):190-200. doi: 10.36401/JIPO-23-33.
Tackney MS, Steele A, Newman J, Fritzsche MC, Lucivero F, Khadjesari Z, et al. Digital endpoints in clinical trials: emerging themes from a multi-stakeholder Knowledge Exchange event. Trials. 2024;25(1):521. doi: 10.1186/s13063-024-08356-7.
Chodankar D, Raval TK, Jeyaraj J. The role of remote data capture, wearables, and digital biomarkers in decentralized clinical trials. Perspect Clin Res. 2024;15(1):38-41. doi: 10.4103/picr.picr_219_22.
