Парадигма клінічних досліджень у світі: еволюція, сучасні моделі та перспективи
Бічна панель сторінки статті
Основний зміст сторінки статті
Анотація
Клінічні дослідження становлять методологічну основу впровадження нових лікарських засобів і медичних технологій у практику охорони здоров’я. Саме вони формують доказову базу для клінічних рекомендацій та стандартів лікування, а також забезпечують наукове обґрунтування ефективності медичних втручань, зокрема безпеку для пацієнтів.
Мета дослідження: проаналізувати еволюцію парадигм клінічних досліджень – від класичних рандомізованих контрольованих випробувань до сучасних адаптивних, децентралізованих і пацієнт-орієнтованих моделей.
Матеріали та методи. У роботі використано методи аналітичного огляду наукових публікацій щодо рандомізованих контрольованих досліджень (РКД), а саме їх ролі як прагматичних клінічних досліджень, які дають змогу оцінювати ефективність втручань в умовах реальної клінічної практики. Проведено аналіз даних реальної клінічної практики, що доповнюють результати РКД.
Результати. Клінічні дослідження є ключовим інструментом розвитку доказової медицини й фармакотерапії. Вони забезпечують науково обґрунтовану оцінку ефективності та безпеки медичних втручань. У статті проаналізовано еволюцію парадигм клінічних досліджень у сучасних умовах їх адаптації, децентралізації, базуючись на пацієнт-орієнтованих технологіях.
Висновки. Парадигма клінічних досліджень у сучасній медицині перебуває у стані динамічної трансформації. Поєднання класичних методологічних підходів з інноваційними дизайнами, дотримання високих етичних стандартів та орієнтація на пацієнта формують основу подальшого розвитку клінічної науки.
Блок інформації про статтю
Ця робота ліцензується відповідно до Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Автори зберігають авторське право, а також надають журналу право першого опублікування оригінальних наукових статей на умовах ліцензії Creative Commons Attribution 4.0 International License, що дозволяє іншим розповсюджувати роботу з визнанням авторства твору та першої публікації в цьому журналі.
Посилання
Bothwell LE, Greene JA, Podolsky SH, Jones DS. Assessing the gold standard-lessons from the history of RCTs. N Engl J Med. 2016;374(22):2175-81. doi: 10.1056/NEJMms1604593.
Miao BY, Sushil M, Xu A, Wang M, Arneson D, Berkley E, et al. Characterisation of digital therapeutic clinical trials: a systematic review with natural language processing. Lancet Digit Health. 2024;6(3):e222-29. doi: 10.1016/S2589-7500(23)00244-3.
Eichler HG, Koenig F, Arlett P, Enzmann H, Humphreys A, Pétavy F, et al. Are novel, nonrandomized analytic methods fit for decision making? The need for prospective, controlled, and transparent validation. Clin Pharmacol Ther. 2020;107(4):773-9. doi: 10.1002/cpt.1638.
Park JJH, Harari O, Dron L, Lester RT, Thorlund K, Mills EJ. An overview of platform trials with a checklist for clinical readers. J Clin Epidemiol. 2020;125:1-8. doi: 10.1016/j.jclinepi.2020.04.025.
Su L, Chen L, Betigeri S, Dreyer N, Gardarsdottir H, Hendricks-Sturrup R, et al. Clinical Trials With Pragmatic Elements: A Review of Use Cases and Real-World Data Utilization. Clin Pharmacol Ther. 2025;118(6):1350-65. doi: 10.1002/cpt.70033.
Vayena E, Blasimme A, Sugarman J. Decentralised clinical trials: ethical opportunities and challenges. Lancet Digit Health. 2023;5(6):e390-4. doi: 10.1016/S2589-7500(23)00052-3.
Sherman RE, Anderson SA, Dal Pan GJ, Gray GW, Gross T, Hunter NL, et al. Real-world evidence – what is it and what can it tell us? N Engl J Med. 2016;375(23):2293-97. doi: 10.1056/NEJMsb1609216.
Crosbie EJ. Reducing research waste through team science. BJOG. 2024;131(12):1577-78. doi: 10.1111/1471-0528.17981.
Youssef A, Nichol AA, Martinez-Martin N, Larson DB, Abramoff M, Wolf RM, et al. Ethical Considerations in the Design and Conduct of Clinical Trials of Artificial Intelligence. JAMA Netw Open. 2024;7(9):e2432482. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2024.32482.
Grandinetti C, Budwal-Jagait M, Abid H, Gebbia E, Boley E, Williams L, et al. Evolving Standards: Good Clinical Practice Insights from US FDA, MHRA UK, and Health Canada. Clin Pharmacol Ther. 2025:10.1002/cpt.70120. doi: 10.1002/cpt.70120.
Bourgeat P, Fripp J, Lebrat L, Xia Y, Feizpour A, Cox T, et al. Revisiting Centiloids using AI. Res Sq [Preprint]. 2025:rs.3.rs-7015694. doi: 10.21203/rs.3.rs-7015694/v1.
Esteva A, Chou K, Yeung S, Naik N, Madani A, Mottaghi A, et al. Deep learning-enabled medical computer vision. NPJ Digit Med. 2021;4(1):5. doi: 10.1038/s41746-020-00376-2.
Hanley DF Jr, Bernard GR, Wilkins CH, Selker HP, Dwyer JP, Dean JM, et al. Decentralized clinical trials in the trial innovation network: Value, strategies, and lessons learned. J Clin Transl Sci. 2023;7(1):e170. doi: 10.1017/cts.2023.597.
Dela Cruz FS, Alperstein W. Precision Medicine. Pediatr Ann. 2022;51(1):e6-e7. doi: 10.3928/19382359-20211207-04.
PRACTICAL, PANTHER, TRAITS, INCEPT, and REMAP-CAP investigators. The Rise of Adaptive Platform Trials in Critical Care. Am J Respir Crit Care Med. 2024;209(5):491-6. doi: 10.1164/rccm.202401-0101CP.
Ginn SL, Mandwie M, Alexander IE, Edelstein M, Abedi MR. Gene therapy clinical trials worldwide to 2023-an update. J Gene Med. 2024;26(8):e3721. doi: 10.1002/jgm.3721.
Wang SV, Sreedhara SK, Schneeweiss S; REPEAT Initiative. Reproducibility of real-world evidence studies using clinical practice data to inform regulatory and coverage decisions. Nat Commun. 2022;13(1):5126. doi: 10.1038/s41467-022-32310-3.
Meijer A, Webster W. The academic and societal value of research. Information Polity. 2022;27(1):1-2. doi: 10.3233/IP-229002.
Vanderbeek AM, Bliss JM, Yin Z, Yap C. Implementation of platform trials in the COVID-19 pandemic: A rapid review. Contemp Clin Trials. 2022;112:106625. doi: 10.1016/j.cct.2021.106625.
Li X, Lu C, Broglio K, Bycott P, Chen J, Jiang Q, et al. Current usage and challenges of master protocols-based on survey results by ASA BIOP oncology methodology working group master protocol sub-team. Ann Transl Med. 2022;10(18):1036. doi: 10.21037/atm-21-6139.
Kepp KP, Aavitsland P, Ballin M, Balloux F, Baral S, Bardosh K, et al. Panel stacking is a threat to consensus statement validity. J Clin Epidemiol. 2024;173:111428. doi: 10.1016/j.jclinepi.2024.111428.
Dossett LA, Kaji AH, Cochran A. SRQR and COREQ Reporting Guidelines for Qualitative Studies. JAMA Surg. 2021;156(9):875-6. doi: 10.1001/jamasurg.2021.0525.
Spranger J, Homberg A, Sonnberger M, Niederberger M. Reporting guidelines for Delphi techniques in health sciences: A methodological review. Z Evid Fortbild Qual Gesundhwes. 2022;172:1-11. doi: 10.1016/j.zefq.2022.04.025.
Chongwe G, Ali J, Kaye DK, Michelo C, Kass NE. Ethics of Adaptive Designs for Randomized Controlled Trials. Ethics Hum Res. 2023;45(5):2-14. doi: 10.1002/eahr.500178.
He J, Baxter SL, Xu J, Xu J, Zhou X, Zhang K. The practical implementation of artificial intelligence technologies in medicine. Nat Med. 2019;25(1):30-36. doi: 10.1038/s41591-018-0307-0.
Carmona-Gonzalez CA, Cunha MT, Menjak IB. Bridging research gaps in geriatric oncology: unraveling the potential of pragmatic clinical trials. Curr Opin Support Palliat Care. 2024;18(1):3-8. doi: 10.1097/SPC.0000000000000688.
Tavazzi L. Clinical research methodology process: what is changing with COVID-19? Eur Heart J Suppl. 2021;23(E):161-7. doi: 10.1093/eurheartj/suab112.
Khaowroongrueng V, Kim TE, Park SI, Shin KH. Application of real-world evidence to support FDA regulatory decision making. AAPS J. 2025;27(4):98. doi: 10.1208/s12248-025-01082-1.
Tu Y, Renfro LA. Latest Developments in “Adaptive Enrichment” Clinical Trial Designs in Oncology. Ther Innov Regul Sci. 2024;58(6):1201-13. doi: 10.1007/s43441-024-00698-3.
Buffart LM, Bassi A, Stuiver MM, Aaronson NK, Sonke GS, Berkhof J, et al. A Bayesian-adaptive decision-theoretic approach can reduce the sample sizes for multiarm exercise oncology trials. J Clin Epidemiol. 2023;159:190-8. doi: 10.1016/j.jclinepi.2023.05.019.
Kramer DB, Cutlip DE. Regulatory science: Trust and transparency in clinical trials of medical devices. Nat Rev Cardiol. 2015;12(9):503-4. doi: 10.1038/nrcardio.2015.112.
Goldhahn J, Brasier N, Kehoe L. Digitalizing health trials by the Clinical Trials Transformation Initiative. Nat Rev Bioeng. 2024;(2):717-8. doi: 10.1038/s44222-024-00212-2.
Levy C, Zimmerman S, Mor V, Gifford D, Greenberg SA, Klinger JH, et al. Pragmatic trials in long-term care: Implementation and dissemination challenges and opportunities. J Am Geriatr Soc. 2022;70(3):709-17. doi: 10.1111/jgs.17698.
Adaptive Platform Trials Coalition. Adaptive platform trials: definition, design, conduct and reporting considerations. Nat Rev Drug Discov. 2019;18(10):797-807. doi: 10.1038/s41573-019-0034-3.
London AJ, Kimmelman J. Against pandemic research exceptionalism. Science. 2021;372(6540):476-7. doi: 10.1126/science.abc1731.
Dobra R, Carroll S, Davies JC, Dowdall F, Duff A, Elderton A, et al. Exploring the complexity of cystic fibrosis (CF) and psychosocial wellbeing in the 2020s: Current and future challenges. Paediatr Respir Rev. 2025;54:35-42. doi: 10.1016/j.prrv.2024.08.001.
Cavaleri M, de Sousa CMA, Hacker A, Higgs ES, Lumpkin MM, Maia CS, et al. A roadmap for fostering timely regulatory and ethics approvals of international clinical trials in support of global health research systems. Lancet Glob Health. 2025;13(4):769-77. doi: 10.1016/S2214-109X(24)00515-1.
Kim Y, Huh KY, Yu KS. Integrating personal health records to improve data integrity in trials with decentralized elements: A pilot study. Clin Transl Sci. 2025;18(6):e70267. doi: 10.1111/cts.70267.
Angeloni NA, Adhikari NK, Lamontagne F. A practical review of adaptive platform trials. Transfus Med Rev. 2025;39(4):150935. doi: 10.1016/j.tmrv.2025.150935.
Alfaqeeh M, Zakiyah N, Suwantika AA, Shabrina Z. Evaluation of Global Post-Outbreak COVID-19 Treatment Interventions: A Systematic Review and Bibliometric Analysis of Randomized Controlled Trials. J Multidiscip Healthc. 2023;16:4193-209. doi: 10.2147/JMDH.S448786.
